[PWC-MEDIA] Persbericht: Gentherapie herstelt fijne handmotoriek in ratten met ruggenmergschade

From: Communicatie Herseninstituut <communicatie@xxxxxxxxxxx>
To: "pwc-media@xxxxxxxxxxxxx" <pwc-media@xxxxxxxxxxxxx>
Date: Fri, 15 Jun 2018 07:30:04 +0000

[cid:image003.jpg@01D4048B.70DFFE00]Gentherapie herstelt fijne handmotoriek in
ratten met ruggenmergschade

Onderzoekers van het Nederlands Herseninstituut en King's College
London<http://www.kcl.ac.uk> hebben laten zien dat ratten met een dwarslaesie
na behandeling met gentherapie handbewegingen opnieuw kunnen aanleren. Dit
hebben zij op 14 juni gepubliceerd in het tijdschrift
Brain<http://10.1093/brain/awy158>.

Mensen met een dwarslaesie verliezen vaak het vermogen om alledaagse
handelingen uit te voeren waarvoor gecoördineerde handbewegingen nodig zijn,
zoals schrijven, een tandenborstel vasthouden of een glas oppakken. Het
herwinnen van de handfunctie zou voor deze patiënten een enorme verbetering van
hun onafhankelijkheid en kwaliteit van leven betekenen. Er zijn nu nog geen
regeneratieve behandelwijzen, dit zijn behandelwijzen waarbij beschadigde delen
van het lichaam herstellen.

De onderzoekers testten een nieuwe gentherapie, waarmee de regeneratie van het
beschadigde ruggenmerg werd gestimuleerd.Deze therapie kon door middel van een
regulier antibioticumworden aan en uitgezet. Professor Elizabeth Bradbury van
het Institute of Psychiatry, Psychology & Neuroscience (IoPPN) zei: 'Waar we
heel erg enthousiast over zijn is dat we met die gen-schakelaar precies in de
hand hebben hoe lang we de medicatie toedienen. Dat betekent dat we steeds
dichter bij de optimale duur van toediening komen die nodig is voor herstel.
Met specifieke gentherapie zouden we grote stukken van het ruggenmerg kunnen
behandelen met één injectie. Met de gen-schakelaar kunnen we nu het gen
uitschakelen als het niet langer nodig is.'

Nieuwe zenuwverbindingen worden gevormd

Na traumatisch ruggenmergletsel vormt zich ondoordringbaar littekenweefsel dat
voorkomt dat er nieuwe connecties ontstaan tussen de zenuwcellen boven en onder
het letsel. Gentherapie zorgt ervoor dat cellen het enzym chondroïtinase gaan
produceren, dit breekt het littekenweefsel af, waardoor zenuwverbindingen
opnieuw kunnen worden gevormd.

In de meeste gevallen doet een dwarslaesie zich voor op nekhoogte, en tast alle
vier de ledematen aan. De onderzoekers pasten de gentherapie toe op ratten met
ruggenmergletsel dat erg veel leek op een dwarslaesie bij mensen na een
auto-ongeluk of een ernstige val. Dr Emily Burnside van het IoPPN legt uit:
'Ratten en mensen gebruiken een vergelijkbare volgorde van gecoördineerde
bewegingen als ze naar objecten reiken en grijpen. We ontdekten dat als we de
gentherapie twee maanden aan lieten staan, de ratten trefzeker suikerkorrels
konden oppakken. We vonden ook een spectaculaire toename van activiteit in het
ruggenmerg van deze ratten, omdat er nieuwe zenuwverbindingen aangemaakt bleken
te zijn.'

Het 'stealth gen'

De onderzoekers moesten nog wel het probleem oplossen van het immuunsysteem dat
de genschakelaar inactiveerde. Om dit te omzeilen werd een 'stealth gen'
ingebouwd, dat de genschakelaar verborgen hield voor het immuunsysteem. De
onderzoekers van King's College werkten samen met collega's van het Nederlands
Herseninstituut om deze 'stealth gen'-schakelaar voor chondroïtinase te
creëren. Professor Joost
Verhaagen<https://herseninstituut.nl/onderzoek/onderzoeksgroepen/verhaagen-groep/>
van het Nederlands Herseninstituut legt uit: "Het gebruik van deze 'stealth
gen'-schakelaar verbetert de veiligheid en is een bemoedigende stap in de
richting van het verder ontwikkelen van effectieve gentherapie voor
ruggenmergletsel. Dit is de eerste keer dat gentherapie met een 'stealth
gen'-schakelaar aantoonbaar werkt in een dier".

De gentherapie is nog niet zo ver dat hij bij mensen gebruikt kan worden.
Hoewel de mogelijkheid om het gen uit te schakelen wel een zekere veiligheid
biedt, troffen de onderzoekers toch nog een kleine hoeveelheid van het actieve
gen aan, zelfs als de schakelaar was uitgezet. Er wordt nu dus gewerkt aan een
manier om het gen geheel uit te schakelen om de therapie vervolgens bij grotere
diersoorten te kunnen gaan testen.

Het onderzoek wordt gefinancierd door de Medical Research
Council<http://www.mrc.ac.uk>, de International Spinal Research
Trust<https://www.spinal-research.org/>, Wings for
Life<http://www.wingsforlife.com> en
endParalysis<https://endparalysis.org/?lang=nl>.
VOOR DE REDACTIE

Paper reference
'Immune-evasive gene switch enables regulated delivery of chondroitinase after
spinal cord injury', Burnside et al, Brain, DOI:
10.1093/brain/awy158<https://academic.oup.com/brain/article-lookup/doi/10.1093/brain/awy158>

Contact
Voor meer informatie over het artikel kunt u contact opnemen met:
- Joost Verhaagen (Onderzoeker) via 020 566 5513 of
j.verhaagen@xxxxxxxxxxx<mailto:j.verhaagen@xxxxxxxxxxx>,

- Robin Bisson (Senior Press Officer) via +44 20 7848 5377 / +44 7718
697176 of robin.bisson@xxxxxxxxx<mailto:robin.bisson@xxxxxxxxx>

Over King's College London en het Institute of Psychiatry, Psychology &
Neuroscience
King's College London is een van de 25 beste universiteiten ter wereld (2017/18
QS World University Rankings) en een van de oudste universiteiten van Engeland.
Er studeren meer dan 26.500 studenten (van wie bijna 10.400 promovendi) uit
zo'n 150 landen, en er werken bijna 6.900 personeelsleden. De universiteit
verkeert in de tweede fase van een ingrijpende renovatie van £1 miljard.
www.kcl.ac.uk<http://www.kcl.ac.uk>

Het Institute of Psychiatry, Psychology & Neuroscience (IoPPN) van King's
College London is binnen Europa een toonaangevend centrum voor geestelijke
gezondheid en verwante neurowetenschappen. Het produceert meer veelgeciteerde
publicaties over psychiatrie en geestelijke gezondheid dan welke andere
universiteit ook ter wereld (Scopus, 2016), en de 12 best geciteerde
wetenschappers van dit veld werken hier. Toonaangevend onderzoek van het IoPPN
heeft bijgedragen - en draagt nog altijd bij - aan begrip, het voorkomen en de
behandeling van geestesziekten en andere aandoeningen die de hersenen
aantasten. www.kcl.ac.uk/ioppn<http://www.kcl.ac.uk/ioppn>

Over het Nederlands Herseninstituut

Het Nederlands Herseninstituut is een instituut van de Koninklijke Nederlandse
Academie van Wetenschappen (KNAW). Het Nederlands Herseninstituut doet
fundamenteel en strategisch neurowetenschappelijk onderzoek naar het
functioneren van de hersenen en het visuele systeem in ziekte en gezondheid.

Over de Medical Research Council
De Medical Research Council is koploper als het gaat om wetenschappelijke
ontdekkingen die bijdragen aan betere gezondheid van de mens. Het MRC is
opgericht in 1913, met als doel het aanpakken van tuberculose, maar inmiddels
wordt het geld van de belastingbetaler gebruikt voor brede investering in het
beste medische onderzoek ter wereld. Twee-en-dertig door MRC gesponsorde
onderzoekers hebben Nobelprijzen gewonnen in een breed scala van vakgebieden,
en het waren MRC wetenschappers die aan de wieg stonden van ontdekkingen zoals
vitamines, de structuur van DNA en de link tussen roken en kanker, maar MRC
leverde ook pioniers op het gebied van gerandomiseerd vergelijkend onderzoek,
de uitvinding van de MRI scanner, en de ontwikkeling van een groep antilichamen
waarmee een aantal zeer succesvolle medicijnen werden ontwikkeld. Vandaag de
dag zetten wetenschappers gesubsidieerd door MRC hun schouders onder een aantal
van de grootste gezondheidsvraagstukken waarmee de mensheid in de 21ste eeuw
geconfronteerd wordt, van de stijging van het aantal chronische aandoeningen
die met de vergrijzing worden geassocieerd tot de dreiging van snel muterende
micro-organismen. www.mrc.ac.uk<http://www.mrc.ac.uk>

Over de International Spinal Research Trust
Spinal Research is de belangrijkste subsidiegever van het VK voor wereldwijd
medisch onderzoek naar effectieve behandelwijzen voor verlamming veroorzaakt
door ruggenmergletsel.

Over Wings for Life
Wings for Life, opgericht in 2004, is een non-profit onderzoeksorganisatie met
als enige doel het ondersteunen van fundamenteel en klinisch onderzoek van
ruggenmergletsel. Wings for Life financiert wereldwijd onderzoeksprojecten die
alle aspecten van dwarslaesie, zenuwregeneratie, trofische ondersteuning van
beschadigde zenuwcellen en functionele veranderingen ten gevolge van lesies
onderzoeken.
Het onderzoek dient uitzicht te bieden op een vertaalslag van laboratorium naar
kliniek en menselijke patiënten moeten in potentie daadwerkelijk baat kunnen
hebben bij het onderzoek.
Voorts heeft Wings for Life een klinisch programma gestart, het Wings for Life
Accelerated Translational Program (ATP). Het ATP is specifiek ontworpen om in
de onderzoeksfase tussen lab en kliniek ondersteuning te kunnen bieden bij het
vinden van de beste stap voorwaarts wat betreft de vertaalslag naar de kliniek.
Voor meer informatie, zie www.wingsforlife.com<http://www.wingsforlife.com>

Over Endparalysis
De stichting endParalysis heeft als doel om onderzoek naar genezing van
chronische dwarslaesie te versnellen door de medefinanciering van essentiële
doelgerichte onderzoeksprojecten en door de promotie van doelgerichte
samenwerking tussen wetenschappers en patiënten organisaties, op wereldniveau,
om de kloof naar genezing te identificeren en te overbruggen.

[PWC-MEDIA] Persbericht: Gentherapie herstelt fijne handmotoriek in ratten met ruggenmergschade

Other related posts: