[Afbeelding met tekst Automatisch gegenereerde beschrijving]Persbericht
10 november 2020
Herstellen van hersenschade in MS
Gentherapie als behandeling voor MS
Neurologische uitvalsverschijnselen die veroorzaakt worden door Multiple
Sclerose (MS) leiden wereldwijd bij ruim 2,5 miljoen mensen tot veel problemen.
De schade aan de zenuwen in de hersenen en het ruggenmerg kunnen niet worden
hersteld. Onderzoekers van het Nederlands Herseninstituut willen hier
verandering in brengen door het inzetten van moderne gentherapie technologie.
Dankzij een financiering van Stichting Start2Cure kan het instituut starten met
een ambitieus onderzoek om zo de hersenschade die wordt veroorzaakt door MS te
herstellen.
De huidige behandelingen voor MS zijn vooral gericht op het verminderen van het
aantal ontstekingscellen dat de hersenen binnendringt. Ze verminderen het
aantal aanvallen dat een MS-patiënt krijgt, maar stoppen de ontwikkeling van de
ziekte niet. In de latere fase van de ziekte hebben ze bijna geen effect meer.
“Helaas geven deze therapieën geen verbetering van klachten voor mensen waarbij
het zenuwstelsel al beschadigd is door MS. Deze schade herstelt nauwelijks en
momenteel zijn er geen therapieën die schade aan zenuwcellen herstellen. Juist
dit willen wij in dit project aanpakken door gebruik te maken van gentherapie”,
vertelt professor Inge Huitinga.
Gentherapie
Met gentherapie wordt therapeutisch genetisch materiaal in het lichaam
gebracht. Hierbij wordt gebruik gemaakt van een virale vector, een soort
boodschapper die het therapeutisch genetisch materiaal bij zich draagt. Sinds
kort is het mogelijk om de hersenen en het ruggenmerg te bereiken na het
inbrengen van de virale vector via de bloedbaan. “Met deze nieuwe vorm van
gentherapie zijn we voor het eerst in staat om een therapeutisch gen af te
leveren bij de wijdverspreide MS-ontstekingen in de hersenen”, legt professor
Joost Verhaagen uit.
Moleculen die herstel bevorderen
Het doel van het nieuwe project is om eerst de moleculen te identificeren die
de aanmaak van myeline en herstel van zenuwuitlopers stimuleren. Hiervoor wordt
gebruik gemaakt van hersenweefsel dat gedoneerd is aan de Nederlandse
Hersenbank door MS-patiënten die herstelden van aanvallen van MS.
Myeline is het beschermende vetlaagje om de zenuwvezels die de signalen in de
hersenen en het ruggenmerg doorgeven. Bij mensen met MS wordt de myeline laag
afgebroken waardoor de signalen van zenuwcellen niet meer goed worden
doorgegeven en uitvalsverschijnselen optreden. Vervolgens zullen de nieuw
ontdekte moleculen samen met een aantal al bekende factoren in virale vectoren
worden gebracht en in een diermodel voor MS getest worden op hun vermogen tot
aanmaak van myeline en herstel van neurologische functie.
“Wanneer dit project positieve resultaten oplevert, zal in samenwerking met
(een) industriële partner(s), de vertaalslag naar de kliniek kunnen worden
gemaakt” zegt Huitinga. “Een medicijn dat functioneel herstel van het
zenuwstelsel bevorderd is van groot belang en in potentie zeer betekenisvol
voor een grote groep mensen met gevorderde MS.”
Startpunt
Start2Cure is een nieuwe stichting die MS wil genezen binnen 50 jaar door
wetenschappers te ondersteunen bij de ontwikkeling van baanbrekende
benadelingen. "Met de toekenning van onze eerste Therapeutic Innovation
Research Grant dient dit project als het startpunt van Stichting Start2Cure en
haar Global Research Grants and Awards program", zegt Boaz Spermon, Managing
Director van Start2Cure. "Het gentherapie onderzoek van het Herseninstituut is
een zeer uitdagend project gezien de complexiteit en de onzekere uitkomsten.
Hierdoor zijn de financieringsmogelijkheden van dit type onderzoek vaak schaars
en maakt het des te meer impact wanneer deze innovatieve invalshoek
daadwerkelijk succesvol blijkt te zijn."
Noot voor de redactie
Voor meer informatie kunt u contact opnemen met profs. Inge Huitinga of Joost
Verhaagen via 020-5665500 of via
i.huitinga@xxxxxxxxxxx<mailto:i.huitinga@xxxxxxxxxxx> en
j.verhaagen@xxxxxxxxxxx<mailto:j.verhaagen@xxxxxxxxxxx>
Betrokken partijen
Stichting Start2Cure
Het Start2Cure MS Initiatief is een ANBI-stichting welke is opgericht door Aat
van Herk, succesvol particulier investeerder in Biotech en Vastgoed. Haar
missie is om op wereldniveau een leidende rol te spelen door wetenschappers te
ondersteunen bij het aanpakken van de meest complexe uitdagingen in
MS-onderzoek. Dit doet zij door direct te investeren in jong talent, gedurfde
nieuwe ideeën en wetenschappelijke benaderingen om MS te genezen binnen 50
jaar. Uiteindelijk voorziet het een toekomst waarin het slopende progressieve
beloop van multiple sclerose niet alleen wordt gestopt, maar verloren functie
als gevolg van neurodegeneratie kan worden verbeterd en uiteindelijk hersteld.
Start2Cure investeert vandaag in de behandelingen van de toekomst.
(www.start2cure.org<http://www.start2cure.org>)
Het Nederlands Herseninstituut is een onderzoeksinstituut gericht op de
hersenen en het visuele systeem. Het Nederlands Herseninstituut onderzoekt hoe
de hersenen cognitieve functies – zoals bewustzijn, perceptie, beweging, leren
en sociale interacties – mogelijk maken. Ook wordt onderzocht hoe deze functies
verstoord raken bij hersenziekten. Het onderzoek vindt plaats op verschillende
niveaus: op genetisch en moleculair niveau, op het niveau van de zenuwcel en
het netwerk, en op het systeem- en gedragsniveau. Het Herseninstituut is een
van de instituten van de Koninklijke Akademie van Wetenschappen (KNAW).
De Nederlandse Hersenbank (NHB) is een afdeling van het Nederlands
Herseninstituut en verzamelt hersenweefsel van overleden personen die zich bij
leven als hersendonor registreren. Er wordt hersenweefsel van donoren met
diverse hersenaandoeningen maar ook van neurologisch gezonde donoren verzameld.
De NHB stelt dit hersenweefsel beschikbaar aan wetenschappers over de hele
wereld. Door wetenschappelijk onderzoek aan dit weefsel ontstaat er meer
inzicht in de werking van onze hersenen. Hierdoor kunnen therapieën ontwikkeld
worden voor de behandeling van neurologische en psychiatrische aandoeningen
wereldwijd