[PWC-MEDIA] Onderzoek geneesmiddel zeldzame ziekte kan efficiënter en patiëntgerichter

  • From: <Marcel.Wortel@xxxxxxxxxxxxx>
  • To: <pwc-media@xxxxxxxxxxxxx>
  • Date: Wed, 12 Dec 2018 08:34:25 +0000

Bekijk de online versie in uw 
browser<https://us15.campaign-archive.com/?e=&u=0fcbb36e305ebb23335c5b0cf&id=38bf91e65f>


[Radboudumc]




Persbericht



Nijmegen, 12 december 2018



Onderzoek geneesmiddel zeldzame ziekte kan efficiënter en patiëntgerichter


Nieuwe toepassing Bayesiaans gecombineerde N=1 trialmethode



Om te beoordelen of een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte effect heeft, is 
grootschalig onderzoek met een gerandomiseerde klinische studie niet altijd 
meer nodig, zeggen onderzoekers van de afdeling Neurologie en Health Evidence 
van het Radboudumc. In een door ZonMw gesubsidieerde studie onderzochten zij de 
werking van het middel mexiletine bij patiënten met erfelijke spierstijfheid 
volgens de zogenaamde Bayesiaans gecombineerde N=1 trialmethode. Dit leverde al 
bij een kleine groep patiënten betrouwbaar bewijs voor de werking van het 
geneesmiddel, schrijven zij op 11 december in het wetenschappelijke 
toptijdschrift JAMA.



Onderzoek volgens een gerandomiseerde klinische studie op groepsniveau (Engels: 
RCT, voor Randomized Controlled Trial) wordt beschouwd als de beste 
bewijsvoering voor de werking van een geneesmiddel. Voordat een middel wordt 
geregistreerd door de overheid en vergoed door de zorgverzekeraars, is daarom 
een RCT met grote groepen patiënten vereist. Bij zeldzame ziektes is een RCT 
vaak niet mogelijk, omdat er te weinig patiënten zijn om een betrouwbare 
uitspraak te kunnen doen over het effect van het geneesmiddel.  Acht procent 
van de bevolking heeft of krijgt een zeldzame ziekte.

Onderzoek naar zieke en ziekte
In een N=1 trial krijgt een enkele patiënt (‘de zieke’) gedurende afgebakende 
periodes herhaaldelijk zowel een placebo als een werkzaam geneesmiddel, totdat 
duidelijk is of het middel werkt. Het combineren van de resultaten van 
verschillende N=1 trials kan ook informatie op groepsniveau opleveren (‘de 
ziekte’), maar methoden om dit te doen ontbraken vooralsnog. Onderzoekers van 
de afdelingen Neurologie en Health Evidence van het Radboudumc zijn er nu in 
geslaagd om uitkomsten van verschillende N=1 trials betrouwbaar samen te voegen 
door gebruik te maken van Bayesiaanse statistiek. Hierbij wordt niet zoals 
gebruikelijk naar een significant verschil tussen placebo en werkzaam 
geneesmiddel gezocht, maar naar de kans dat het middel een merkbaar positief 
effect heeft bij die patiënt.”

Minder patiënten
De onderzoekers keken naar het effect van het middel mexiletine op 
spierstijfheid bij patiënten met de zeldzame spierziekte niet-dystrofe 
myotonie. Zij voerden hiervoor 27 afzonderlijke N=1 studies uit. Door deze 
onderzoeken Bayesiaans te combineren bleek dat het middel gemiddeld genomen de 
klachten doet afnemen van 6 naar 2,5 op een schaal van 10. Door samenwerking 
met onderzoekers van de universiteit van Rochester in de Verenigde Staten, 
konden de onderzoekers hun resultaten direct vergelijken met een eerder 
uitgevoerde internationale RCT. De resultaten bleken vergelijkbaar, maar bij de 
nieuwe N=1 trialopzet waren beduidend minder patiënten nodig (11 in plaats van 
57).

Welkom alternatief
Volgens onderzoeker en neuroloog in opleiding Bas Stunnenberg is het combineren 
van N=1 trials met Bayesiaanse statistiek een welkom alternatief voor RCT’s in 
het leveren van bewijs voor de werking van een geneesmiddel bij chronische 
zeldzame ziekten: “Een RCT zegt namelijk minder over het effect van een middel 
bij de individuele patiënt. Het meten van groepseffecten is tot nu toe wel 
nodig voor de registratie en vergoeding van geneesmiddelen. We laten nu zien 
dat het combineren van N=1 trials vergelijkbare en betrouwbare uitspraken 
oplevert over de werking van een middel op groepsniveau, terwijl we 
tegelijkertijd veel beter kunnen bepalen wat de behandeling bij een individuele 
patiënt doet en wat de factoren zijn die een individueel behandelsucces 
bepalen.”

Bijdrage aan patiëntgerichte zorg
“Omdat de RCT nog steeds als de gouden standaard wordt beschouwd, is er een 
gevaar dat effectieve geneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame ziekte 
niet geregistreerd en vergoed worden,” aldus Stunnenberg. “Bij Bayesiaanse 
gecombineerde N=1 trials heb je minder patiënten nodig om betrouwbare 
uitspraken te kunnen doen over een middel. Dit is een belangrijke stap in het 
onderzoek naar de werkzaamheid van behandelingen voor patiënten met zeldzame 
aandoeningen.



[Divider]



© Radboudumc


Noten voor de redactie - niet voor publicatie
Publicatie in JAMA: Stunnenberg BC, Raaphorst J, Groenewoud HM, et al. Effect 
of Mexiletine on Muscle Stiffness in Patients With Nondystrophic Myotonia 
Evaluated Using Aggregated N-of-1 Trials. JAMA. 2018;320(22):2344–2353. 
doi:10.1001/jama.2018.18020<https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2718068>

Persvoorlichters bij het Radboudumc: 06-21105433 (Marcel Wortel), buiten 
kantooruren 06 - 51291446.
E-mailadres voor de media: nieuws@xxxxxxxxxxxxx<mailto:nieuws@xxxxxxxxxxxxx>
Volg ons ook op twitter<http://twitter.com/radboudumcpers>.
Klik hier<http://www.radboudumc.nl/nieuws> voor meer persberichten van het 
Radboudumc.



[Divider]


© Radboudumc Postbus 9101 6500 HB, Nijmegen Netherlands
Klik hier als u geen persberichten meer wilt 
ontvangen.<https://radboudumc.us15.list-manage.com/unsubscribe?u=0fcbb36e305ebb23335c5b0cf&id=77a036043b&e=&c=38bf91e65f>


[Radboudumc wapen]

[Facebook]<http://www.facebook.com/radboudumc>

[Twitter]<http://twitter.com/radboudumc>

[Youtube]<https://www.youtube.com/umcstradboud>







[Email Marketing Powered by 
Mailchimp]<http://www.mailchimp.com/monkey-rewards/?utm_source=freemium_newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=monkey_rewards&aid=0fcbb36e305ebb23335c5b0cf&afl=1>



De informatie in dit bericht is uitsluitend bestemd voor de geadresseerde. Aan 
dit bericht en de bijlagen kunnen geen rechten worden ontleend. Heeft u deze 
e-mail onbedoeld ontvangen? Dan verzoeken wij u het te vernietigen en de 
afzender te informeren. Openbaar maken, kopiëren en verspreiden van deze e-mail 
of informatie uit deze e-mail is alleen toegestaan met voorafgaande 
schriftelijke toestemming van de afzender. Het Radboudumc staat geregistreerd 
bij de Kamer van Koophandel in het handelsregister onder nummer 41055629.

The content of this message is intended solely for the addressee. No rights can 
be derived from this message or its attachments. If you are not the intended 
recipient, we kindly request you to delete the message and inform the sender. 
It is strictly prohibited to disclose, copy or distribute this email or the 
information inside it, without a written consent from the sender. Radboud 
university medical center is registered with the Dutch Chamber of Commerce 
trade register with number 41055629.

Other related posts:

  • » [PWC-MEDIA] Onderzoek geneesmiddel zeldzame ziekte kan efficiënter en patiëntgerichter - Marcel.Wortel